技術名稱 腺相關病毒介導之遺傳性聽損基因療法
計畫單位 臺北榮民總醫院
計畫主持人 鄭彥甫
技術簡介
本技術以高內耳親和性AAV載體,針對臺灣本土聽障基因(SLC26A4、PJVK)遞送治療基因,於遺傳性聽損小鼠恢復聽力、保護毛細胞與神經節,並改善平衡功能,克服傳統輔具無法重建生物性聽覺的限制,提供一次性精準基因療法平台。此精準醫療研究具高度臨床價值,為遺傳性聽障患者提供了極具潛力的治療新方案。
科學突破性
首創以出生後治療窗驗證SLC26A4基因增補,並以新型腺相關病毒同步改善PJVK聽覺與前庭病變,建立可擴展的內耳AAV基因療法平台。
產業應用性
現行遺傳性聽損療法仰賴電子輔具,無法根治病理缺陷。本技術以新型AAV載體精準增補亞洲常見SLC26A4與聽神經病變相關PJVK基因,已於小鼠證實可導入正常基因至內耳,改善聽覺與平衡,具技轉與臨床試驗推進潛力。
  • 聯絡人
  • 吳念庭