技術名稱 結合奈米技術與CRISPR/Cas9基因編輯應用於治療遺傳性疾病
計畫單位 臺北榮民總醫院
計畫主持人 周士傑
技術簡介
此一重要的研究成果中,特別涵蓋多項概念驗證與研究技術突破,其中包括:1.兩種奈米技術的聯合策略作為有效的遞送平台,能夠將CRISPR/Cas9基因編輯材料送到血液細胞或是小鼠眼睛中;2.使用非病毒載體證明能高效率利用CRISPR/Cas9技術在長片段DNA序列的基因編輯。
技術影片
科學突破性
結合奈米科技以及基因編輯技術提供革命性的通用新思路,為血液以及眼睛遺傳性疾病建立的新的治療模式。我們證明了奈米粒子攜載CRISPR-Cas9可治療小鼠視網膜的遺傳性疾病,鐮刀型貧血以及地中海貧血等遺傳性疾病。我們建立的奈米基因修正平台在治療遺傳性疾病擁有巨大潛力,可以推廣至更多遺傳性疾病等基因治療。
產業應用性
我們開發的基因治療技術不論是在血液或是動物都已經證明其效能,並具有高度的生物安全性,可以大量標準化生產。將為基因療法上帶來突破性的影響。此外,將展開合作以增強基因編輯療法的技術。進一步將開發用於更多遺傳性疾病的治療。
媒合需求
天使投資人、策略合作夥伴
關鍵字 奈米粒子 奈米探針 鐮刀型貧血 鐮刀型貧血 X染色體串聯視網膜裂損症 基因編輯 遺傳性視網膜疾病
備註
  • 聯絡人
  • 周士傑