技術名稱 利用CRISPR基因編輯技術及腺相關病毒載體開發擬人化疾病小鼠模式
計畫單位 國立臺灣大學醫學院醫學檢驗暨生物技術學系(A4基因轉殖鼠核心設施)
計畫主持人 -
技術簡介
本團隊利用CRISPR技術產製適合應用於擬人化疾病小鼠的免疫缺陷鼠,將sgRNAs及CRISPR/Cas 9 RNA經顯微注射注入NSG小鼠的受精卵產製NSGb2m小鼠及血友病NSG小鼠,並結合後者及基因治療技術輔以人類細胞生長激素,成功模擬血友病人免疫系統。
科學突破性
"1.	本團隊利用CRISPR基因編輯技術剪除NSG免疫缺陷鼠的組織相容系統,並結合腺相關病毒(AAV)載體,開發擬人化疾病小鼠模式。
2.	全球首創利用CRISPR技術剪除NSG免疫缺陷鼠的凝血因子基因,同時以基因治療技術輔以人類細胞生長激素,成功移植抗體陽性血友病人周邊免疫系統,並大量分泌人類免
產業應用性
"產業應用1.
精準的藥物療效評估平台有賴將動物全面性擬(病)人化,其中包括免疫系統與病兆皆能來自患者。現今的瓶頸在於物種的免疫排斥,臨床上稱之為”移植物對抗宿主疾病,本團隊成功建立可模擬人類後天免疫(淋巴球)系統的NSG-b2m em1/swl小鼠,更適合用於移植病人病兆與血球系統,建立更精準的”
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備註
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  • 吳伯約
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