特定微小核醣核酸可結合PKD-1基因的 3 端非編碼區導致細胞增生與囊泡形成，此機制與類胰島素生長因子訊息有關。後續結合腎臟專一性標靶特性與氧化鐵奈米粒子包裹抗微小核醣核酸質體治療顯性多囊腎病證實奈米粒子包抗微小核醣核酸質體可避免質體體內降解且能專一性提高腎組織多囊腎蛋白質以抑制細胞增生與囊泡形成。

1.抗微小核醣核酸於臨床上是可運用於遺傳發育異常疾病的治療。2.以修飾的奈米粒子包裹抗微小核醣核酸質體並結合標的組織蛋白抗體得以避免抗微小核醣核酸質體在體內被降解且更能提高抗微小核醣核酸質體在腎臟組織之專一性，進而增加腎細胞內抗微小核醣核酸之濃度以達精準治療的目的。

(1)自體顯性多囊腎發生率1/400-1/1000，全世界1500萬患者 (2)隨年齡增加，陸續在50歲後會進入尿毒與透析治療 (3)於慢性腎臟病患者，自體顯性多囊腎之健康照護成本高於非多囊腎病 (4)任何時期含合併症(如心血管疾病)或生產力下降的損失都是很可觀 (5)無令人滿意的藥物治療。